毒が神経変性の治療に使われる日が来るのだろうか？

University of QueenslandのIMBでは、オートパッチクランプシステム：QPatchが導入された2012年以降、いくつかのイオンチャネル研究グループがシステムを活用してきました。彼らの研究は50以上の論文で新たな分野を切り開き、毒ペプチドの研究とイオンチャネルの調節において世界をリードしてきました。

イギリスのケンブリッジで開催されるICMSにおいて、Dr. Fernanda Cardosoの講演が行われるのに先立ち、私たちは博士の研究室での毒の研究と、それがどのようにして運動神経変性における新たな研究の道筋につながったのかについて議論しました。

あなたが運動神経変性症に興味を持ったきっかけは何でしたか?

多くの愛する人々を悩ませている神経変性疾患に対する早急な治療薬が必要であると感じ、私は情熱をもって取り組んでいます。2015年にUQで開催された会議で、神経変性経路の理解と治療のリードとしてイオンチャネル調節剤を使用する研究に大きなギャップがあることに気づきました。数年後に共同研究ネットワークを構築しながら、私は自分の仮説を検証するために運動神経変性に焦点を絞りました。

神経変性の研究において、想定外の発見や理解が難しい出来事、興味深いエピソードがあれば教えてください。

Lewisラボでの私の過去の慢性疼痛研究における主なオフターゲットが、現在の神経変性を阻止するという私の主なターゲットになっていることです！毒ペプチドがこのターゲットを調整する仕組みについて深く調べた後、私はそれらのスキルを新しいプログラムに移植できることに気付きました。そして、それは見事に機能しています！

克服できた重要な課題や、習得すべき技術はありましたか？

私たちはその使命において多くの課題を克服しています。全身的な副作用を起こさずイオンチャネル調節剤の治療効果を最大限に引き出すため、中枢神経系に限定した送達戦略を開発しています。in vitro、ex vivo、in vivoスクリーニングを並行して実施することで、私たちのペプチドリードはin vivoの初期段階から良好な結果を得ています。大きな課題のひとつは、げっ歯類モデルにおけるex vivo電気生理学のスループットを向上させることです。これは、医薬品開発プロセスにとって非常に重要な実験であり、今後のin vitro研究にとって重要な指針となります。私たちは力を合わせて、画期的な治療法への道を切り開いています。

あなたの論文で使用されている技術の幅広さは本当に印象的で、学際的な科学が非常に実り多いものであることの素晴らしい例です。これはIMBが促進しているものなのでしょうか、それとも皆さんの尽力によるものでしょうか?

私たちは、多分野にわたる研究に強力な専門家ネットワークを構築するため、たゆまぬ努力をしなければなりません。この新しいプログラムでは、中枢神経系の電気生理学、運動神経変性のゼブラフィッシュ前臨床モデル、そして私たちを導いてくれる臨床研究者の専門家と協力し進めています。この素晴らしい共同ネットワークは、IMBの外部ではあるものの、Queensland大学内にあります。一緒に挑戦すれば、画期的な成果を達成することができます。

今後数年間でラボの研究はどのように発展していくとお考えですか？あるいはどのような方向に向かっていきたいとお考えですか？

今後数年間で、私のラボは、神経変性疾患の影響がますます深刻化する高齢化社会に真の利益をもたらす革新的な研究の先駆者となることを思い描いています。私たちは、高度な毒液ベースの医薬品開発プラットフォームを使用して新しい治療薬を開発し、戦略的かつ革新的な医薬品送達システムにおいて大きな進歩を遂げると考えています。私たちは力を合わせて、困っている人たちのために、より明るく健康的な未来を創ることを目指しています。

オーストラリアという地理的な位置は、あなたの研究に独立性と開拓者精神を与えていますか（あなたはとても生産的で、常に新しく革新的な研究分野に取り組んでいます）、それとも、共同研究や資金が地理的な問題によって制限されることがあると思いますか？

私は開拓者精神に駆り立てられ、約10年間指導教官を務めていただいた Richard Lewis教授をはじめ、イオンチャネルと毒ペプチドの優れた研究者から指導を受けています。オーストラリアでは限られた協力関係と資金面での課題に直面しているにもかかわらず、私の新しい神経変性プログラムはオーストラリアではなく米国政府から全額資金提供を受けています。

オーストラリアには素晴らしい協力者がいますが、私の研究を革新的な領域に推し進めるには国際的なネットワークが不可欠でした。だからこそ、私はケンブリッジで開催されるICMSにとても興奮しており、そこでこれらの重要なつながりをさらに広げ、自分の分野で新たな境地を切り開き続けたいと考えています。

Dr. Fernanda Cardoso、あなたの研究について詳しくお話しいただきありがとうございます。ケンブリッジで開催されるICMS UK 2024での「Probing ion channels on motor pathways sheds light on pathophysiological mechanisms and key drug targets in motor neurodegeneration」という講演が楽しみです。

残念ながら、このイベントは満席です。席が取れなかった方もご心配なく。講演の録画はシンポジウム終了後に弊社のウェブサイトで公開されます。